Nagyon ígéretes eredmény, amely további tanulmányozást és tesztelési erőfeszítéseket igényel
Valamire számítani kell: A legígéretesebb rákkezelések némelyike magában foglalja a páciens saját immunsejtjeinek genetikai módosítását. Amint azt egy gyermekbeteg bevonásával végzett közelmúltbeli tanulmány bizonyítja, az immunrendszert arra lehet képezni, hogy rendkívül hatékony fegyverré váljon a rák ellen.
Egy áttétes rákban szenvedő fiatal fiút innovatív immunterápiás technikával kezeltek, és 12 hónap után úgy tűnik, a rák teljesen eltűnt. A technika kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejtes terápiaként ismert, és a rákos sejtek elleni küzdelemre szolgál a szervezeten belülről, nem pedig külső eljárásokra hagyatkozva.
A CAR-T terápia megköveteli, hogy az orvosok vegyék ki a páciens saját immunsejtjeit, genetikailag módosítsák azokat, majd visszajuttassanak a szervezetbe, ahol levadászhatják a rákos sejteket. A módszer korábban is ígéretesnek bizonyult, de elsősorban a vérrák ellen.
Az új eset azonban jelentős mérföldkövet jelenthet a rákkutatásban. A nagyon fiatal betegnek hepatoblasztómája volt, egy „szilárd” daganat, amely a májában fejlődött ki. A hepatoblasztóma egy rosszindulatú rák, amely gyakran csecsemőknél és gyermekeknél fordul elő, és későbbi szakaszáig nehéz lehet diagnosztizálni.
A gyermeknél először szilárd tömeget diagnosztizáltak a máj bal lebenyében. A rák átterjedt a tüdejére, mivel a hepatoblasztóma áttétet adhat a test más részeire is. A pácienst kezdetben kemoterápiával kezelték, de a rák végül visszatért, és a fiú már nem reagált a kezelésre.
A második diagnózis után a pácienst bevonták a kísérleti CARE vizsgálatba, amely a CAR-T-sejtekre összpontosít. Két adag GPC3-CAR kezelést kapott, amely a saját immunsejtjeit használja, és biotechnológiai úton a glipikán-3 nevű májrákban gyakran előforduló fehérjét célozza meg. A kutatók arra is utasították a sejteket, hogy expresszálják az interleukin-15-öt és az interleukin-21-et, két olyan immunfehérjét, amelyek fokozhatják a CAR-T-sejtek azon képességét, hogy elpusztítsák a rákos sejteket és meghosszabbítsák élettartamukat.
Az első GPC3-CAR infúzió után a beteg részleges választ mutatott a kezelésre. A fiú nyolc héttel később megkapta a második infúziót, és az utánkövetési vizsgálatok megerősítették, hogy a rák remisszióban van. 12 hónap elteltével úgy tűnik, hogy a fiú még mindig mentes a betegségtől.
David Steffin, a Texas Children’s kutatója és a tanulmány első szerzője szerint az eset „bizonyítja, hogy a kemoterápiára rezisztens szolid daganatban tartós, teljes válasz teljes mértékben elérhető ambuláns körülmények között, szisztémás toxicitás nélkül”.
A kutatók jelenleg a CAR-T terápia további vizsgálatait folytatják, további bizonyítékokat keresve arra vonatkozóan, hogy képes kezelni a szolid daganatokat anélkül, hogy jelentős toxicitást okozna. A kísérleti terápián átesett rákot túlélők szerint a biológiailag módosított immunsejtek rendkívül megterhelőek lehetnek a szervezetre, különösen az idősebb betegek számára.